Remissão livre de tratamento na leucemia mieloide crônica: critérios, evidências e desafios clínicos

Abstract

A leucemia mieloide crônica (LMC) é uma neoplasia mieloproliferativa caracterizada pela presença do gene de fusão BCR-ABL1, cujo tratamento com inibidores de tirosina-quinase modificou sua história natural e possibilitou a cronificação da doença. A manutenção prolongada dessas terapias associa-se a toxicidades cumulativas e não promove a erradicação completa das células-tronco leucêmicas. Nesse cenário, a remissão livre de tratamento (TFR) consiste na suspensão planejada do inibidor de tirosina quinase em pacientes com resposta molecular profunda sustentada por tempo adequado. A profundidade e a duração da resposta molecular são os principais fatores associados à manutenção da remissão, sendo as recaídas mais frequentes nos primeiros meses, geralmente em nível molecular e reversíveis com a reintrodução do tratamento, sem evidência consistente de progressão para fases avançadas. A TFR associa-se à redução de toxicidades relacionadas ao uso contínuo dos inibidores e à melhora de indicadores de qualidade de vida, além de possível impacto econômico. Sua aplicação requer monitorização molecular padronizada, acesso oportuno ao medicamento e organização assistencial compatível com o seguimento proposto. No Sistema Único de Saúde (SUS), limitações no acesso a exames de biologia molecular e na logística de dispensação terapêutica impõem restrições à implementação da estratégia. A TFR deve, portanto, ser compreendida como abordagem dependente de critérios clínicos definidos e de estrutura assistencial adequada. Foi realizada revisão narrativa da literatura por meio de busca na base PubMed/MEDLINE, incluindo ensaios clínicos, revisões da literatura e diretrizes internacionais, com ênfase em publicações recentes e inclusão de estudos clássicos considerados fundamentais para a consolidação do conceito de remissão livre de tratamento, sendo excluídos relatos de caso e artigos sem acesso ao texto completo. A limitada produção de dados nacionais restringe a extrapolação dos achados internacionais e reforça a necessidade de estudos voltados à avaliação da aplicabilidade e do impacto da TFR na realidade assistencial brasileira.